وبحسب الدراسة التي أجريت على الحيوانات تُنتج خلايا الكبد بروتيناً يسمّى PCSK9 يقوم بكسر بروتين آخر يزيل الكولسترول من الدم، ويعني ذلك أن حجب بروتين PCSK9 أو منع تصنيعه يخفّض مستوى الكولسترول.
ووفقاً لموقع نيو ساينتست، يوجد بالفعل دواء لخفض الكولسترول يعمل بهذه الطريقة لكن عن طريق الحقن، ويتطلّب تجديد الجرعة كل بضعة أسابيع.
وبحسب التجارب التي أجراها أنجيلو لومباردو وزملاؤه من معهد سان رافاييل تيليثون للعلاج الجيني في ميلانو بإيطاليا، توجد عدة أدوات جينية مختلفة لإغلاق جين PCSK9، وقد تم اختبار طريقة mRNA والتي تقوم بتشفير البروتين لتعديل الإبيجينوم، وخفض مستوى الكولسترول لفترة طويلة تجاوزت حسب التجربة 220 يوماً ولايزال التأثير مستمراً.
وكانت شركة نيوزلندية قد حصلت على الضوء الأخضر من السلطات الصحية في نيوزلندا لإجراء تعديل جيني يعطّل جين PCSK9 تماماً، لاستخدام هذه التقنية في علاج حالات بشرية نادرة يكون فيها ارتفاع الكولسترول وراثياً وخطيراً.
لكن وفق تقنية mRNA المستخدمة في التجربة الإيطالية يمكن إجراء تعديل واحد فقط لشفرة الجين لعكس تأثيره من دون تعطيله، وبذلك تقل الآثار الجانبية لعملية التدخل الجيني
.
